Uppdatering om VAD044 – Ett nytt hopp för hereditär hemorragisk telangiektasi
Uppdatering om VAD044 – Ett nytt hopp för hereditär hemorragisk telangiektasi
juni 2025
Embedded Files
Spännande nyheter om VAD044: En lovande ny behandling för HHT
Spännande nyheter om VAD044: En lovande ny behandling för HHT
Vi är glada att kunna dela en viktig uppdatering om VAD044, ett nytt läkemedel som utvecklas speciellt för hereditär hemorragisk telangiektasi (HHT), en sällsynt genetisk sjukdom som orsakar onormala blodkärl och frekventa näsblod och inre blödning.
Vad är VAD044?
VAD044 är det första läkemedlet som är särskilt utformat för HHT. Det fungerar genom att blockera ett protein som heter AKT, som är överaktivt i de onormala blodkärlen vid HHT. Genom att hämma detta protein syftar VAD044 till att minska symptom som näsblod och förbättra livskvaliteten.
Status i USA
FDA Fast Track och Orphan Drug-status: VAD044 har fått både Fast Track och Orphan Drug-status från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Det betyder att FDA erkänner HHT som en allvarlig och sällsynt sjukdom utan godkända behandlingar, och hjälper till att påskynda utvecklingen och granskningen av VAD044.
Kliniska studier: VAD044 har genomgått tidiga kliniska studier i USA och Europa med lovande resultat. Patienter som fått VAD044 har upplevt färre och kortare näsblod, och vissa har sett förbättringar i sina blodkärlsavvikelser. Läkemedlet har generellt tolererats väl, med mestadels milda och övergående biverkningar.
Nästa steg: VAD044 går nu vidare till större fas 3-studier under 2025 för att ytterligare testa säkerhet och effekt hos fler patienter.
Status i Europa
Nuvarande status: VAD044 är ännu inte godkänt av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Det är fortfarande ett undersökande läkemedel i Europa och finns endast tillgängligt via kliniska studier eller särskilda tillgångsprogram.
Kliniska studier: VAD044 har testats i internationella studier där europeiska patienter deltagit. Dessa studier har visat uppmuntrande resultat, särskilt när det gäller att minska näsblod och förbättra livet för personer med HHT.
Vad händer härnäst: Den europeiska HHT-gemenskapen följer noga utvecklingen av VAD044. Godkännande från EMA kommer att bero på resultaten från de kommande fas 3-studierna.
Vad betyder detta för patienter?
Det finns fortfarande inga godkända läkemedel för HHT någonstans i världen. VAD044 kan bli det första, om de pågående studierna fortsätter visa positiva resultat.
Hur man kan delta:
Patienter som vill veta mer om kliniska studier för VAD044 eller andra HHT-studier kan besöka clinicaltrials.gov och söka på "Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia" för de senaste möjligheterna.
”Vi är uppmuntrade av de förbättringar som setts hos patienter hittills och hoppas att VAD044 blir den första godkända behandlingen för HHT,” säger Nicholas Benedict, VD för Vaderis Therapeutics.
Följ med oss:
Vi kommer att fortsätta ge uppdateringar när mer information finns tillgänglig. För tillfället ger VAD044 nytt hopp för HHT-gemenskapen, och vi är optimistiska inför framtiden.
Detta pressmeddelande är endast för informationsändamål och ersätter inte medicinsk rådgivning.
VAD044 är fortfarande under utredning och är ännu inte godkänt för allmän användning.
Leiden University Medical Center
Leiden University Medical Center
Under 2023 fick Styrelsen för HHT Sverige möjlighet att träffa forskarna bakom det spännande projektet kring läkemedelskandidaten VAD044. Dr. H.J. Mager inledde sin presentation med att berätta om sitt teams arbete tillsammans med bioteknikföretaget Vaderis, som fokuserar på behandlingar för sällsynta sjukdomar orsakade av kärlmissbildningar. Dr. Mager är huvudansvarig för den kliniska prövningen av VAD044 och hans forskargrupp i Leiden arbetar heltid med att undersöka läkemedlets potential för HHT.
Report abuse