Bakgrund om Thalidomid

Lite bakgrund om Thalidomid: - "Thalidomid är ett gammalt välkänt läkemedel som först användes för att lindra morgonkräksjuka hos gravida kvinnor, men som sedan drogs tillbaka från marknaden på grund av dess allvarliga biverkningar på fostrets normala utveckling. Under de senaste decennierna har dock intresset för detta gamla läkemedel återuppväckts på grund av dess effektivitet vid flera viktiga sjukdomar som t.ex. multipelt myelom, bröstcancer och hiv-relaterade sjukdomar på grund av dess antiangiogena och immunmodulerande egenskaper. Tyvärr har det även i dessa fall rapporterats om många biverkningar som djup ventrombos, perifer neuropati, förstoppning, somnolens, pyrexi, smärta och teratogenicitet, vilket visar att det krävs en noggrann och övervakad användning.

Källor: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34165402/

Forskningsnyheter från VASCERN om Thalidomid

Ny publikation om behandling med thalidomid hos patienter med allvarliga arteriovenösa middbildningar (AVMs):

Ny publikation - 17 juni 2022

"En ny artikel med titeln Case report study of thalidomide therapy in 18 patients with severe arteriovenous malformations (fallstudie av thalidomidbehandling hos 18 patienter med allvarliga arteriovenösa missbildningar), skriven av professor Laurence Boon (medlem av VASCA-Vascern Arbetsgrupp ) och professor Miikka Vikkula (ordförande för VASCA-Arbetsgrupp), har nyligen publicerats i Nature Cardiovascular Research Journal.

Arteriovenösa missbildningar (AVMs) är lesioner med snabbt flöde som kan vara destruktiva och är de mest svårbehandlade kärlanomalierna. Embolisering följt av kirurgisk resektion är vanligt förekommande, men fullständig resektion är sällan möjlig och partiell resektion leder ofta till dramatisk försämring.

I denna artikel redovisas resultaten från en prospektiv experimentell observationsstudie där man testade effekterna av angiogeneshämmaren thalidomid på 18 patienter med en allvarligt symtomatisk AVM som är refraktär mot konventionella behandlingar.

Primära resultat:

"Thalidomid var snabbt effektivt, inom 1-5 månader, för att lindra kronisk smärta (VAS minskade från 6-8 till 0-3). Det minskade också blödningen i omfattande AVM i stadium III och IV för vilka konventionella behandlingar hade misslyckats. Vi observerade inga problem med sårläkning. Ulcerationer läkte inom 1-6 månader efter thalidomidbehandlingen och återkom inte under tiden som patienterna tog läkemedlet. Hos tre patienter (patient 4, 5 och 12) som fick thalidomidbehandling minskade AVM:en i storlek och vaskularisering på arteriografi. En patient hade inga kliniska symtom eller rodnad som sågs på arteriografi efter 8 års uppföljning".

Resultaten tyder på att thalidomid är effektivt vid behandling av kronisk smärta, blödning och ulceration av omfattande AVM som är resistenta mot konventionell behandling.

Läs hela artikeln här

https://www.nature.com/articles/s44161-022-00080-2.epdf

Gratulerar professor Boon och professor Vikkula till denna utmärkta forskning!

Referens:

Boon, L.M., Dekeuleneer, V., Coulie, J. et al. Case report study of thalidomide therapy in 18 patients with severe arteriovenous malformations. Nat Cardiovasc Res 1, 562-567 (2022). https://doi.org/10.1038/s44161-022-00080-2

Källor: https://vascern.eu/research-news-new-publication-on.../

#avm #HHT #oslerssjukdom #osler #raredisease #forskning