TACRO: Effektivitet och säkerhet av en 0,1% TACROLIMUS nässalva som en behandling för epistaxis i HHT
(publicerad 2017)
Klinisk studie, maj 2017-nov 2018, fas II
Bakgrund:
Takrolimus (FK506): immunsuppressivt medel, förebyggande av avstötning efter organtransplantation
Salva (Protopic®): lokal terapi för atopisk dermatit
I HHT ...
• Förbättring av epistax efter en levertransplantation
• In vitro, föreslås det att FK506 innefattar en partiell korrigering av endoglin och ALK 1 haploinsufficiens (Albinana et al)
Studie design
Metod: Prospektiv multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblindad fas II-studie, förhållande 1: 1
Primärt mål: Att utvärdera, 6 veckor efter behandlingens slut, effekten på näsblödningens varaktighet, takrolimus nässalva, självadministrerad två gånger dagligen under 6 veckor hos patienter med HHT komplicerade av näsblödningar.
Slutsats
Nasal befuktning enbart minskar epistaxis längd
Takrolimus salva förbättrar epistax under behandlingen
Toxiska effekter var låga och lätt hanterbara
En fas 3-studie behövs
Källa: HHT International Konferens - Puerto Rico, June 14, 2019 - Presentation av Ruben HERMANN MD, Sophie DUPUIS GIROD MD, PhD, HHT Reference Center, Lyon