TACRO: Effektivitet och säkerhet av en 0,1% TACROLIMUS nässalva som en behandling för epistaxis i HHT

(publicerad 2017)

Klinisk studie, maj 2017-nov 2018, fas II

Bakgrund:   

Takrolimus (FK506): immunsuppressivt medel, förebyggande av avstötning efter organtransplantation

Salva (Protopic®): lokal terapi för atopisk dermatit

I HHT ...

• Förbättring av epistax efter en levertransplantation

• In vitro, föreslås det att FK506 innefattar en partiell korrigering av endoglin och ALK 1 haploinsufficiens (Albinana et al)

Studie design

Metod: Prospektiv multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblindad fas II-studie, förhållande 1: 1

Primärt mål: Att utvärdera, 6 veckor efter behandlingens slut, effekten på näsblödningens varaktighet, takrolimus nässalva, självadministrerad två gånger dagligen under 6 veckor hos patienter med HHT komplicerade av näsblödningar.

Slutsats

1. Nasal befuktning enbart minskar epistaxis längd

2. Takrolimus salva förbättrar epistax under behandlingen

3. Toxiska effekter var låga och lätt hanterbara

4. En fas 3-studie behövs

Källa:  HHT International Konferens - Puerto Rico, June 14, 2019 - Presentation av Ruben HERMANN MD, Sophie DUPUIS GIROD MD, PhD, HHT Reference Center, Lyon