💥 Möjligt genombrott i behandlingen av HHT – DIAG723 - vad det betyder för personer med HHT

Forskningen kring HHT har tagit ett stort steg framåt! Ett nytt läkemedel, DIAG723, utvecklas nu för att angripa själva orsaken till HHT – inte bara lindra symtomen. Det skulle kunna förändra livet för personer med HHT världen över.

Status maj 2026

DIAG723 förväntas inleda patientrekryteringen till en klinisk fas 1/2-studie (DIAMOND-studien) av ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) i juni.  De första studieplatserna planeras i Australien och Nya Zeeland, och ytterligare globala platser kommer att tillkännages senare. Då kommer man att testa säkerhet, effekt och dosering i samarbete med erfarna forskningskliniker.

🔬 Vad visar forskningen hittills?

I nya prekliniska studier i labbmiljö – alltså tester på celler och djurmodeller innan läkemedlet provas på människor – visade DIAG723 mycket lovande resultat:

• Återställd funktion i blodkärlens signalvägar (ALK1)

• Förebyggde och till och med vände utvecklingen av AVM (onormala blodkärlsbildningar)

• Minskad blodbrist och förbättrad överlevnad i experimentella modeller som liknar HHT

Det här är första gången en behandling visar potential att förändra sjukdomsförloppet – inte bara behandla blödningar, AVM eller symtom.

👩‍⚕️ Vem står bakom detta?

Behandlingen utvecklas av Diagonal Therapeutics, ett bioteknikföretag som startades av Atlas Venture med Alex Lugovskoy som VD och Patrick Andre som forskningschef. Teamet har lång erfarenhet från ledande bolag inom biologiska läkemedel och sällsynta sjukdomar.

Projektet backas upp av 128 miljoner dollar i riskkapital från flera tunga aktörer inom life science, inklusive BVF Partners, Lightspeed, RA Capital, Viking Global med flera.

❤️ Cure HHTs avgörande roll

Patientorganisationen Cure HHT har varit en nyckelpartner i utvecklingen:

• Bidragit med klinisk expertis, nätverk och rådgivning

• Arbetat nära forskarna för att säkerställa rätt fokus på patienternas behov

• Hjälpt till att påskynda processen fram till kliniska studier

🏥 Vad händer nu?

DIAG723 har nyligen fått Orphan Drug Designation från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA – en särskild status som ger tillgång till stöd och snabbare utvecklingsvägar för behandlingar mot sällsynta sjukdomar.  Färdigställande av säkerhetsdata och godkännande för klinisk prövning (IND) har genomförts.  DIAG723 förväntas inleda patientrekryteringen till en klinisk fas 1/2-studie (DIAMOND-studien) av ärftlig hemorragisk telangiektasi (HHT) i juni.  De första studieplatserna planeras i Australien och Nya Zeeland, och ytterligare globala platser kommer att tillkännages senare. Då kommer man att testa säkerhet, effekt och dosering i samarbete med erfarna forskningskliniker.

🌱 Vad betyder detta för de som har HHT?

Om utvecklingen fortsätter enligt plan kan DIAG723 bli den första behandling som faktiskt bromsar eller förhindrar sjukdomsutveckling vid HHT – inte bara lindrar blödningar eller AVM. Det kan innebära färre komplikationer, bättre livskvalitet och ett längre, friskare liv.