I fallet med HHT ökar kroppen produktionen av vaskulär endotelial tillväxtfaktor (VEGF), vilket i sin tur främjar utvecklingen av avvikande blodkärlmissbildningar. Bevacizumab (AVASTIN) är en antikropp riktad mot VEGF.  

De svenska och europeiska experterna har påpekat att Bevacizumab  har visat lovande resultat när det gäller att minska vaskulära anomalier och blödningar hos HHT-patienter. De hänvisar till studier som stöder dess effektivitet och noterar att det kan ge en reell möjlighet till förbättring av livskvaliteten för de som lider av sjukdomen.

Mångfasetterade morbus Osler kräver multidisciplinär kunskap, augusti 2022

Enligt en artikel kallad "Mångfasetterade morbus Osler kräver multidisciplinär kunskap" skriven av Anders Rönnblom och hans kollegor i Uppsala och publicerad i Läkartidningen  den 24 augusti 2022 :

Näsan och munhålan: "...Vid otillräcklig effekt av lokalbehandling eller tranexamsyra rekommenderas behandling med bevacizumab"

Mag-tarmkanalen: "...När järnsubstitution inte räcker för att upprätthålla adekvata Hb-nivåer föreslås i första hand tranexamsyra [28],  i andra hand bevacizumab."

 Farmakoterapi: "...Det har visat sig vara svårt att hitta fungerande läkemedel med generell angreppspunkt vid HHT. Under många år har östrogenterapi provats utan övertygande effekt och har därför ingen plats i terapin. Tranexamsyra har däremot försvarat sin plats och rekommenderas vid behov för att minska blödningsrisken [1]. Vetskapen om att VEGF är förhöjt har medfört att försök med bevacizumab gjorts. Denna antikropp mot VEGF har i små välgjorda studier visat sig minska behovet av blodtransfusioner, minska näsblödningar och förbättra hjärtindex hos patienter med lever-AVM [15, 42, 43]. En utvidgad multicenterstudie med 232 patienter visade att medelvärdet på Hb steg från 86 till 118 g/l under behandlingen. Näsblödningarna minskade och behovet av intravenöst järn minskade med 70 procent [44]. De vanligaste biverkningarna var hypertoni (18 procent), trötthet (10 procent), och den allvarligaste var venös tromboembolism (2 procent). Bevacizumab är dock inte registrerat på indikationen HHT. .."

HHT expertteam:s presentation om AVASTIN,  Uppsala 2019

Lyssna till Anders Rönnblom, Överläkare vd Institutionen för medicinsk vetenskap, Gastroenterologi/Hemotologi - Oslerteam, Akademiska Sjukhuset Uppsala 2019  då han forklarar resultater av en Harvard kliniska studie med 16 patienter. Även om gruppen är liten funkar AVASTIN bra på HHT patienterna. Läkemedel hade goda effekter, få biverkningar, men det är oklart hur länge behandlingen ska pågår. Eftersom allvarliga biverkningar ha varit rapporterade (inte i den här studie utan från en olika patientgruppen (cancer)) som inkluderar blödningen, blodproppar, infektioner, behövs mer tid för att veta om det är säkert att ge AVASTIN till HHT patienter.  

Anders Rönnblom slutsatser är att ge AVASTIN till en HHT patient vid 

 i) allvarliga blödningar där annot inte hjälper, och

 ii) efter analys av riskfaktorer hos den enskilda patienter. 

Titta på vår Youtube kanal för att lyssna till Rönnblom. Ljud är inte så bra. Hörlurar funkar bättre.