Pomalidomide for Epistaxis in Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia

Authors: Hanny Al-Samkari, M.D. https://orcid.org/0000-0001-6175-1383, Raj S. Kasthuri, M.B., B.S. https://orcid.org/0000-0001-6672-3082, Vivek N. Iyer, M.D., M.P.H., Allyson M. Pishko, M.D., M.S.C.E., Jake E. Decker, M.D., Clifford R. Weiss, M.D. https://orcid.org/0000-0003-2180-1731, Kevin J. Whitehead, M.D., +10, and Keith R. McCrae, M.D. https://orcid.org/0000-0001-7340-475XAuthor Info & Affiliations

Published September 18, 2024

N Engl J Med 2024;391:1015-1027

VOL. 391 NO. 11

Resultaten från en ny klinisk studie om behandling av HHT har nu publicerats i den ansedda tidskriften New England Journal of Medicine. PATH-studien är den första stora randomiserade studien som undersöker behandlingsmöjligheter för HHT, där pomalidomid testades som en potentiell behandlingsform för patienter med sjukdomen. Pomalidomid används vanligtvis vid behandling av benmärgscancer och Kaposis sarkom, och har nu även visat sig vara ett säkert och effektivt alternativ för HHT. Studien visar tydligt att pomalidomid minskade graden av näsblod och förbättrade livskvaliteten för de deltagare som använde läkemedlet. Den internationella patientorganisationen Cure HHT spelade en avgörande roll i studiens framgång, genom att sprida kunskap om sjukdomen, säkra finansiering och underlätta rekryteringen av deltagare till studien. 

Läs artikeln här.