www.hhtsverige.org

Rouge Tx - RTX-001

Spännande utveckling inom HHT-forskningen!

Ett nytt bioteknikföretag , RougeTx, lanserades i oktober 2026 har precis fått 58 miljoner dollars från flera stora investerare för att utveckla en helt ny behandling för HHT.

Vad gör medicinen?

Det som gör detta extra intressant är att behandlingen är tänkt att angripa en del av själva mekanismen bakom HHT – de sköra och onormala blodkärlen – istället för att bara behandla blödningen. Behandlingen riktar in sig på dysfunktion i pericyter (stöddceller kring blodkärl) för att återställa kärlintegriteten.

Målet är att behandla själva grundorsaken till sjukdomen i stället för att enbart lindra symtom.

Aktuell status:

RougeTx befinner sig i preklinisk fas. Det innebär att läkemedlet fortfarande studeras i laboratorium och ännu inte har börjat testas på patienter i kliniska studier på människor. Behandlingen, RTX-001, är en tablett som tas en gång om dagen. Nästa steg är att förbereda kliniska studier på människor.

👉 Det är alltså inte en behandling som finns tillgänglig ännu. Men det är ett mycket spännande steg framåt och ännu ett tecken på att forskningen om HHT går framåt. Vi på HHT Sverige följer utvecklingen med stort intresse! Nedan hittar du mer om RougeTx och den nya behandlingen.

Läs mer här på RougeTx webbplats

Skriven den 6 okt 2026

2023

Icke-invasiv kartläggning av pericytfunktion i mushjärnan med hjälp av funktionell ultraljudslokaliseringsmikroskopi: ett stort framsteg för diagnostik av kärl- och neurovaskulära förändringar

Läs hela artikeln här

Genombrott inom hjärnforskning – hopp för framtida behandling av HHT

Stort genombrott – i musmodeller än så länge!

Forskare har hittat ett nytt, säkert sätt att upptäcka små problem i hjärnans blodsystem – utan att behöva operera.

Ett forskarteam i Frankrike och Nederländerna har visat att de kan använda en speciell form av ultraljud (fULM) för att titta på hur vissa viktiga celler i hjärnan, så kallade pericyter, fungerar.

Pericyter hjälper till att styra blodflödet i hjärnan. När de inte fungerar som de ska kan det bidra till hjärnsjukdomar som stroke, Alzheimers – och vid kärlsjukdomar som HHT (Hereditär Hemorragisk Telangiektasi).

Med denna nya metod kan forskare nu följa blodets rörelse i de allra minsta kärlen i hjärnan – och upptäcka tidiga tecken på sjukdom, utan kirurgi eller kontrastmedel.

Genombrottet kan bana väg för bättre sätt att förstå, studera och behandla hjärnsjukdomar i framtiden – även hos människor. Detta är särskilt hoppfullt för personer med HHT, en ärftlig kärlsjukdom som ofta påverkar hjärnans blodkärl.

Leiden University Medical Center

Under 2023 fick Styrelsen för HHT Sverige möjlighet att träffa forskarna bakom det spännande projektet vid forskningscentret i Leiden. Vi såg potentialen – nu ser vi genombrottet!